В Україні вперше діти зможуть безоплатно отримувати ліки проти спінальної мʼязової атрофії

Автор:
Ангеліна Шеремет
Дата:

Україна централізовано закупає препарат Evrysdi («Рисдиплам») для лікування дітей, хворих на спінальну м’язову атрофію (СМА). Ліки дітям надаватимуть безоплатно.

Про це Міністерство охорони здоровʼя повідомило 9 грудня.

Препарат стане доступний для пацієнтів зі спінальною м’язовою атрофією першого типу в 2023 році. Його будуть отримувати пацієнти зі СМА, які відповідають критеріям включення до програми (вік, тип хвороби тощо), в тому числі ті, яким поставили діагноз за результатами програми розширеного неонатального скринінгу. Детальні умови отримання цього препарату повідомлять пізніше.

«Рисдиплам» — єдиний лікарський засіб проти спінальної м’язової атрофії, яким можна самостійно лікуватися вдома, адже його слід приймати орально. У світі існує три препарати, які використовуються для лікування СМА: Zolgensma, Evrysdi і Spinraza. Перший вводиться до 2-річного віку і зупиняє хворобу назавжди, два останні потрібно застосовувати протягом усього життя.

В Україні понад 200 дітей мають підтверджений діагноз СМА — це одна з рідкісних генетичних хвороб, яка ​​характеризується прогресуючою м’язовою слабкістю у всьому організмі. З віком вона призводить до порушення опорно-рухового апарату та зрештою приковує хворого до інвалідного візка та ліжка. СМА є найбільш поширеною генетичною причиною смерті дітей. За статистикою, ця хвороба вражає одного-двох немовлят з 10 тисяч новонароджених.

  • У липні 2022 року Україна вперше отримала препарат Spinraza — рідкісні ліки для дітей, які страждають на СМА. Препарат Spinraza називають найдорожчою ін’єкцією у світі, оскільки один його флакон коштує понад $100 тисяч. Тринадцять лікарень уже отримали понад 150 флаконів ліків, їх подарували донори.