Україна вперше отримала препарат Spinraza — рідкісні ліки для дітей, які страждають на СМА

Міністерство охорони здоровʼя України вперше отримало препарат Spinraza, який застосовують під час терапії дітей зі спінальною м’язовою атрофією.

Про це МОЗ повідомив у понеділок, 4 липня.

Препарат Spinraza називають найдорожчою ін’єкцією у світі, оскільки один його флакон коштує понад $100 тисяч. Тринадцять лікарень вже отримали понад 150 флаконів ліків, їх подарували донори.

В Україні понад 200 дітей мають підтверджений діагноз СМА — це одна із рідкісних генетичних хвороб, яка ​​характеризується прогресуючою м’язовою слабкістю у всьому організмі. З віком вона призводить до порушення опорно-рухового апарату та зрештою приковує хворого до інвалідного візка та ліжка. СМА є найбільш поширеною генетичною причиною смерті дітей. За статистикою, ця хвороба вражає одного-двох немовлят з 10 тисяч новонароджених.

У світі існує три препарати, які використовуються для лікування СМА: Zolgensma, Evrysdi і Spinraza. Перший вводиться до 2-річного віку і зупиняє хворобу назавжди, два останні потрібно застосовувати протягом усього життя.

• Рік тому міністр охорони здоровʼя Віктор Ляшко повідомив, що Україна закуповує обладнання для лабораторії, яка зможе діагностувати спінальну м’язову атрофію у новонароджених. У всіх новонароджених дітей братимуть біоматеріал для аналізів, що дозволить сформувати реєстр орфанних захворювань.