У США схвалили лікування спадкового захворювання із застосуванням «генетичних ножиць»

Управління з контролю за продуктами й ліками США схвалило дві генні терапії серпоподібноклітинної анемії.

Про це повідомляє Reuters.

Йдеться про препарат Casgevy, розроблений спільно Vertex Pharmaceuticalsу і CRISPR Therapeutics, і препарат Lyfgenia від Bluebird bio. Їх схвалено для лікування людей віком від 12 років.

Серпоподібноклітинна анемія — болісне спадкове захворювання, повʼязане з порушенням будови гемоглобіну — його клітини стають схожими на серп. Недуга спричиняє напади болю, пошкодження внутрішніх органів і призводить до передчасної смерті. У США від захворювання страждають близько 100 тисяч людей, більшість з яких — темношкірі.

Під час випробувань генну терапію пройшли 44 пацієнти із серпоподібноклітинною анемією. Після лікування 95% учасників експерименту повідомили, що більше не мають больових нападів.

Наразі лікування від CRISPR коштує $2,2 мільйона, тоді як Bluebird пропонує своє за $3,1 мільйона. Обидві терапії — одноразові й будуть доступні на початку 2024 року.

Як пише CNBC, лікування за допомогою Casgevy починається з вилучення стовбурових клітин із кісткового мозку пацієнта. Потім клітини відправляють до лабораторії для подальшого генного редагування. У цей час людина проходить хіміотерапію, після якої відредаговані клітини повертають в організм. Відновлення і реабілітація займають кілька місяців.

• Технологію CRISPR, яку іноді називають генетичними ножицями, розробляють з 1980-х років. Абревіатура розшифровується як «регулярно розташовані групами короткі паліндромні повтори». Комплекс CRISPR дозволяє знаходити і редагувати певні послідовності ДНК за допомогою молекулярних «ножиць», які обрізають дефектні частини генів. Потім їх можна замінити новими ланцюгами нормальної ДНК. За винахід сучасної версії цієї технології Емманюель Шарпантьє і Дженніфер Дудна у 2020 році отримали Нобелівську премію з хімії.